小核酸药物行业发展动向及市场前景研究报告

2024年12月17日 调研咨询机构环洋市场咨询出版的《全球小核酸药物行业总体规模、主要厂商及IPO上市调研报告，2024-2030》主要调研全球小核酸药物总体规模、主要地区及国家的市场规模、主要企业规模和份额、主要细分市场规模、下游主要应用规模以及未来发展前景预测。统计维度包括收入、市场份额以及增速。同时也重点分析全球市场主要厂商（品牌）包括企业简介、总部、产地、小核酸药物产品介绍、规格/型号、收入、毛利率及市场份额、最新发展动态、优势与不足。历史数据为2019至2023年，预测数据为2024至2030。

根据本项目团队最新调研，预计2030年全球小核酸药物收入达到16670百万美元，2024-2030年期间年复合增长率CAGR为18.3%。

小核酸药物是指以短链核酸分子（如小干扰RNA（siRNA）、反义寡核苷酸（ASO）和微小RNA（miRNA）等）为主要活性成分的治疗药物。这类药物通过与特定的信使RNA（mRNA）或DNA序列结合，调控基因的表达或抑制病理相关蛋白的合成，达到治疗疾病的目的。小核酸药物以其高特异性和精准性，在遗传性疾病、肿瘤、自身免疫疾病等领域具有广泛的应用前景，已成为基因治疗领域的重要研究方向之一。

小核酸药物市场是由小核酸（包括 microRNA、适体和小干扰 RNA (siRNA)）在治疗从遗传性疾病到癌症和病毒感染等多种疾病方面的变革潜力推动的。 这些疗法利用小核酸的力量来调节基因表达、抑制特定靶点和诊断疾病，提供精确和个性化的治疗方法。 随着基因组学和基于RNA的研究的进展，以及精准医学的日益突出，对小核酸药物的需求持续激增。 核酸设计、输送系统和基因编辑技术的创新进一步促进了市场扩张。 然而，该市场面临的重大挑战是需要克服与安全有效的药物输送相关的障碍，最大限度地减少脱靶效应，确保长期安全性和有效性，并应对复杂的监管途径。 解决递送挑战、优化药代动力学和管理开发成本是持续存在的障碍。 此外，市场面临来自传统治疗方法的竞争，需要不断的研发工作以释放小核酸药物的全部治疗潜力。 在提供安全、有效和可及的小核酸疗法与解决科学和监管挑战之间取得平衡对于小核酸药物市场的持续增长至关重要。

北美是最大的消费地，2023 年的消费市场份额接近 55.11%。继北美之后，欧洲是第二大消费地，消费市场份额为 34.29%。

全球小核酸药物的主要公司包括 Sarepta Therapeutics、Ionis Pharmaceuticals、Alnylam、Biogen、Nippon Shinyaku、Sobi、Novartis、Jazz Pharmaceuticals 等。2023 年，全球前五大公司的收入份额约为 94.96%。

小核酸药物市场的一个关键趋势是开发先进的递送系统，以提高这些疗法的稳定性和细胞摄取。脂质纳米颗粒 (LNP)、基于聚合物的载体和基于外泌体的递送平台因其保护核酸免于降解和增强靶标特异性的能力而受到关注。这些创新对于克服与小核酸药物相关的递送挑战至关重要，特别是对于针对难以到达的组织（例如大脑或肿瘤）的疗法。

虽然小核酸药物最初专注于罕见的遗传疾病，但越来越多的趋势是将这些疗法应用于更常见的疾病，例如心血管疾病、自身免疫性疾病和代谢疾病。这种转变是由基因编辑工具和 RNA 干扰技术的进步推动的，这些进步扩大了潜在的治疗靶点。适应症范围的扩大预计将显着增加市场规模并吸引更多制药公司进入这一领域。

根据不同产品类型，小核酸药物细分为：反义核苷酸、 siRNA、 其他

根据小核酸药物不同下游应用，本文重点关注以下领域：神经肌肉疾病、 hATTR、 其他

本文重点关注全球范围内小核酸药物主要企业，包括：Sarepta Therapeutics、 Ionis Pharmaceuticals、 Alnylam、 Biogen、 Nippon Shinyaku、 Sobi、 Novartis、 Jazz Pharmaceuticals、 AstraZeneca、 Novo Nordisk、 Astellas Pharma、 Geron Corporation、 CureVac、 Regulus Therapeutics、 ProQR、 Secarna、 MiNA Therapeutics、 Sylentis、 Arrowhead、 Silence Therapeutics

章节内容概述：

第一章：行业供给情况的分析，包括全球小核酸药物行业规模及预测、全球小核酸药物主要地区及规模、市场驱动因素、阻碍因素及趋势

第二章：全球需求规模分析，包括全球小核酸药物消费规模、主要地区及销售金额、重点分析了美国、中国、欧洲、日本、韩国、东盟以及印度这销售金额

第三章：行业竞争状况分析，包括全球主要厂商小核酸药物收入、四象限评价分析、厂商排名及集中度分析（CR)、厂商产品布局及区域分布、竞争环境分析

第四章：研究中国、美国及全球其他市场对比分析，包括美国及中国市场规模与总收入的对比、分别分析了美国以及中国主要企业及市场份额以及全球主要企业及份额

第五章：产品类型细分分析，包括全球小核酸药物细分市场预测，产品类型的细分介绍以及全球按照产品类型细分规模、预测以及市场份额

第六章：产品应用细分分析，包括全球小核酸药物细分市场预测，产品应用的细分介绍以及全球按照产品类型细分规模、预测以及市场份额

第七章：重点分析全球主要厂商，包括企业基本情况、主营业务、小核酸药物产品介绍、规格/型号、收入、毛利率及市场份额、最新发展动态以及小核酸药物优势与不足

第八章：主要分析行业产业链，包括上游核心原料以及供应商、中游以及下游的分析

第九章：研究结论

第十章：研究方法、研究过程及数据来源

报告目录

1 行业供给情况
1.1 小核酸药物介绍
1.2 全球小核酸药物行业规模及预测（2019 & 2023 & 2030）
1.3 全球小核酸药物主要地区及规模（按企业所在总部）
1.3.1 全球主要地区小核酸药物收入（2019-2030）
1.3.2 美国企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.3.3 中国企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.3.4 欧洲企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.3.5 日本企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.3.6 韩国企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.3.7 东盟国家企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.3.8 印度企业小核酸药物总收入（2019-2030）
1.4 市场驱动因素、阻碍因素及趋势
1.4.1 小核酸药物市场驱动因素
1.4.2 小核酸药物行业影响因素分析
1.4.3 小核酸药物行业趋势
2 全球需求规模分析
2.1 全球小核酸药物消费规模分析（2019-2030）
2.2 全球小核酸药物主要地区及销售金额
2.2.1 全球主要地区小核酸药物销售金额（2019-2024）
2.2.2 全球主要地区小核酸药物销售金额预测（2025-2030）
2.3 美国小核酸药物销售金额（2019-2030）
2.4 中国小核酸药物销售金额（2019-2030）
2.5 欧洲小核酸药物销售金额（2019-2030）
2.6 日本小核酸药物销售金额（2019-2030）
2.7 韩国小核酸药物销售金额（2019-2030）
2.8 东盟国家小核酸药物销售金额（2019-2030）
2.9 印度小核酸药物销售金额（2019-2030）
3 行业竞争状况分析
3.1 全球主要厂商小核酸药物收入（2019-2024）
3.2 全球小核酸药物主要企业四象限评价分析
3.3 行业排名及集中度分析（CR）
3.3.1 全球小核酸药物主要厂商排名（基于2023年企业规模排名）
3.3.2 小核酸药物全球行业集中度分析（CR4）
3.3.3 小核酸药物全球行业集中度分析（CR8）
3.4 全球小核酸药物主要厂商产品布局及区域分布
3.4.1 全球小核酸药物主要厂商区域分布
3.4.2 全球主要厂商小核酸药物产品类型
3.4.3 全球主要厂商小核酸药物相关业务/产品布局情况
3.4.4 全球主要厂商小核酸药物产品面向的下游市场及应用
3.5 竞争环境分析
3.5.1 行业过去几年竞争情况
3.5.2 行业进入壁垒
3.5.3 行业竞争因素分析
3.6 行业并购分析
4 中国、美国及全球其他市场对比分析
4.1 美国VS中国：小核酸药物市场规模对比
4.1.1 美国VS中国：小核酸药物市场规模对比（2019 & 2023 & 2030）
4.1.2 美国VS中国：小核酸药物销售金额份额对比（2019 & 2023 & 2030）
4.2 美国企业VS中国企业：小核酸药物总收入对比
4.2.1 美国企业VS中国企业：小核酸药物总收入对比（2019 & 2023 & 2030）
4.2.2 美国企业VS中国企业：小核酸药物总收入份额对比（2019 & 2023 & 2030）
4.3 美国本土企业小核酸药物主要企业及市场份额2019-2024
4.3.1 美国本土小核酸药物主要企业，总部及产地分布
4.3.2 美国本土主要企业小核酸药物收入（2019-2024）
4.4 中国本土小核酸药物主要企业及市场份额2019-2024
4.4.1 中国本土小核酸药物主要企业，总部及产地分布
4.4.2 中国本土主要企业小核酸药物收入（2019-2024）
4.5 全球其他地区小核酸药物主要企业及份额2019-2024
4.5.1 全球其他地区小核酸药物主要企业，总部及产地分布
4.5.2 全球其他地区主要企业小核酸药物收入（2019-2024）
5 产品类型细分
5.1 根据产品类型，全球小核酸药物细分市场预测2019 VS 2023 VS 2030
5.2 不同产品类型细分介绍
5.2.1 反义核苷酸
5.2.2 siRNA
5.2.3 其他
5.3 根据产品类型细分，全球小核酸药物规模
5.3.1 根据产品类型细分，全球小核酸药物规模（2019-2024）
5.3.2 根据产品类型细分，全球小核酸药物规模预测（2025-2030）
5.3.3 根据产品类型细分，全球小核酸药物规模市场份额（2019-2030）
6 产品应用细分
6.1 根据应用细分，全球小核酸药物规模预测：2019 VS 2023 VS 2030
6.2 不同应用细分介绍
6.2.1 神经肌肉疾病
6.2.2 hATTR
6.2.3 其他
6.3 根据应用细分，全球小核酸药物规模
6.3.1 根据应用细分，全球小核酸药物规模（2019-2024）
6.3.2 根据应用细分，全球小核酸药物规模预测（2025-2030）
6.3.3 根据应用细分，全球小核酸药物规模市场份额（2019-2030）
7 企业简介
7.1 Sarepta Therapeutics
7.1.1 Sarepta Therapeutics基本情况
7.1.2 Sarepta Therapeutics主营业务及主要产品
7.1.3 Sarepta Therapeutics 小核酸药物产品介绍
7.1.4 Sarepta Therapeutics 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.1.5 Sarepta Therapeutics最新发展动态
7.1.6 Sarepta Therapeutics 小核酸药物优势与不足
7.2 Ionis Pharmaceuticals
7.2.1 Ionis Pharmaceuticals基本情况
7.2.2 Ionis Pharmaceuticals主营业务及主要产品
7.2.3 Ionis Pharmaceuticals 小核酸药物产品介绍
7.2.4 Ionis Pharmaceuticals 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.2.5 Ionis Pharmaceuticals最新发展动态
7.2.6 Ionis Pharmaceuticals 小核酸药物优势与不足
7.3 Alnylam
7.3.1 Alnylam基本情况
7.3.2 Alnylam主营业务及主要产品
7.3.3 Alnylam 小核酸药物产品介绍
7.3.4 Alnylam 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.3.5 Alnylam最新发展动态
7.3.6 Alnylam 小核酸药物优势与不足
7.4 Biogen
7.4.1 Biogen基本情况
7.4.2 Biogen主营业务及主要产品
7.4.3 Biogen 小核酸药物产品介绍
7.4.4 Biogen 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.4.5 Biogen最新发展动态
7.4.6 Biogen 小核酸药物优势与不足
7.5 Nippon Shinyaku
7.5.1 Nippon Shinyaku基本情况
7.5.2 Nippon Shinyaku主营业务及主要产品
7.5.3 Nippon Shinyaku 小核酸药物产品介绍
7.5.4 Nippon Shinyaku 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.5.5 Nippon Shinyaku最新发展动态
7.5.6 Nippon Shinyaku 小核酸药物优势与不足
7.6 Sobi
7.6.1 Sobi基本情况
7.6.2 Sobi主营业务及主要产品
7.6.3 Sobi 小核酸药物产品介绍
7.6.4 Sobi 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.6.5 Sobi最新发展动态
7.6.6 Sobi 小核酸药物优势与不足
7.7 Novartis
7.7.1 Novartis基本情况
7.7.2 Novartis主营业务及主要产品
7.7.3 Novartis 小核酸药物产品介绍
7.7.4 Novartis 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.7.5 Novartis最新发展动态
7.7.6 Novartis 小核酸药物优势与不足
7.8 Jazz Pharmaceuticals
7.8.1 Jazz Pharmaceuticals基本情况
7.8.2 Jazz Pharmaceuticals主营业务及主要产品
7.8.3 Jazz Pharmaceuticals 小核酸药物产品介绍
7.8.4 Jazz Pharmaceuticals 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.8.5 Jazz Pharmaceuticals最新发展动态
7.8.6 Jazz Pharmaceuticals 小核酸药物优势与不足
7.9 AstraZeneca
7.9.1 AstraZeneca基本情况
7.9.2 AstraZeneca主营业务及主要产品
7.9.3 AstraZeneca 小核酸药物产品介绍
7.9.4 AstraZeneca 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.9.5 AstraZeneca最新发展动态
7.9.6 AstraZeneca 小核酸药物优势与不足
7.10 Novo Nordisk
7.10.1 Novo Nordisk基本情况
7.10.2 Novo Nordisk主营业务及主要产品
7.10.3 Novo Nordisk 小核酸药物产品介绍
7.10.4 Novo Nordisk 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.10.5 Novo Nordisk最新发展动态
7.10.6 Novo Nordisk 小核酸药物优势与不足
7.11 Astellas Pharma
7.11.1 Astellas Pharma基本情况
7.11.2 Astellas Pharma主营业务及主要产品
7.11.3 Astellas Pharma 小核酸药物产品介绍
7.11.4 Astellas Pharma 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.11.5 Astellas Pharma最新发展动态
7.11.6 Astellas Pharma 小核酸药物优势与不足
7.12 Geron Corporation
7.12.1 Geron Corporation基本情况
7.12.2 Geron Corporation主营业务及主要产品
7.12.3 Geron Corporation 小核酸药物产品介绍
7.12.4 Geron Corporation 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.12.5 Geron Corporation最新发展动态
7.12.6 Geron Corporation 小核酸药物优势与不足
7.13 CureVac
7.13.1 CureVac基本情况
7.13.2 CureVac主营业务及主要产品
7.13.3 CureVac 小核酸药物产品介绍
7.13.4 CureVac 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.13.5 CureVac最新发展动态
7.13.6 CureVac 小核酸药物优势与不足
7.14 Regulus Therapeutics
7.14.1 Regulus Therapeutics基本情况
7.14.2 Regulus Therapeutics主营业务及主要产品
7.14.3 Regulus Therapeutics 小核酸药物产品介绍
7.14.4 Regulus Therapeutics 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.14.5 Regulus Therapeutics最新发展动态
7.14.6 Regulus Therapeutics 小核酸药物优势与不足
7.15 ProQR
7.15.1 ProQR基本情况
7.15.2 ProQR主营业务及主要产品
7.15.3 ProQR 小核酸药物产品介绍
7.15.4 ProQR 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.15.5 ProQR最新发展动态
7.15.6 ProQR 小核酸药物优势与不足
7.16 Secarna
7.16.1 Secarna基本情况
7.16.2 Secarna主营业务及主要产品
7.16.3 Secarna 小核酸药物产品介绍
7.16.4 Secarna 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.16.5 Secarna最新发展动态
7.16.6 Secarna 小核酸药物优势与不足
7.17 MiNA Therapeutics
7.17.1 MiNA Therapeutics基本情况
7.17.2 MiNA Therapeutics主营业务及主要产品
7.17.3 MiNA Therapeutics 小核酸药物产品介绍
7.17.4 MiNA Therapeutics 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.17.5 MiNA Therapeutics最新发展动态
7.17.6 MiNA Therapeutics 小核酸药物优势与不足
7.18 Sylentis
7.18.1 Sylentis基本情况
7.18.2 Sylentis主营业务及主要产品
7.18.3 Sylentis 小核酸药物产品介绍
7.18.4 Sylentis 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.18.5 Sylentis最新发展动态
7.18.6 Sylentis 小核酸药物优势与不足
7.19 Arrowhead
7.19.1 Arrowhead基本情况
7.19.2 Arrowhead主营业务及主要产品
7.19.3 Arrowhead 小核酸药物产品介绍
7.19.4 Arrowhead 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.19.5 Arrowhead最新发展动态
7.19.6 Arrowhead 小核酸药物优势与不足
7.20 Silence Therapeutics
7.20.1 Silence Therapeutics基本情况
7.20.2 Silence Therapeutics主营业务及主要产品
7.20.3 Silence Therapeutics 小核酸药物产品介绍
7.20.4 Silence Therapeutics 小核酸药物收入、毛利率及市场份额（2019-2024）
7.20.5 Silence Therapeutics最新发展动态
7.20.6 Silence Therapeutics 小核酸药物优势与不足
8 行业产业链分析
8.1 小核酸药物行业产业链
8.2 上游分析
8.2.1 小核酸药物核心原料
8.2.2 小核酸药物原料供应商
8.3 中游分析
8.4 下游分析
9 研究结论
10 附录
10.1 研究方法
10.2 研究过程及数据来源
10.3 免责声明