机遇何在
?
药物发现与开发。在药物开发过程中结合机器学习,有着提升开发效率的潜
力。机器学习不但可以加速时间范围,还可以提高到达后期试验阶段药物的成
功概率(probability of success, POS)。Medicxi Ventures 的合伙人 David
Grainger 认为,错误发现率(False Discovery Rate, FDR)是一个统计学现
象,而避免 FDR 则有可能将后期试验阶段的风险减半。
此外,在药物发现的早期阶段中,现有虚拟筛选的方法名为“高通量筛选”,而
它非常容易受到 FDR 的影响。如果可以将第 3 阶段试验的风险减半,就可以
为大型制药公司节约数十亿美元的成本,影响其超过 900 亿美元的研发经费并
带来有意义的回报,使其能够腾出资源集中于寻找更有潜力的机会。
备注:虚拟筛选(virtualscreening,VS)也称计算机筛选,即在进行生物活性筛
选之前,利用计算机上的分子对接软件模拟目标靶点与候选药物之间的相互作
用,计算两者之间的亲和力大小,以降低实际筛选化合物数目,同时提高先导
化合物发现效率。
虽然与后期试验相关的巨额费用往往侧重于临床试验的设计元素,但我们认
为,将 AI/ML 应用于优化后期阶段在选择标准、规模和研究长度等方面的决
策,也可以实现有意义的效率提高。
医生/医院的效率。由于监管和分裂等原因,美国医疗体系在历史上对新技术的
采用一直十分缓慢。除了需要应对系统的挑战,从药物发现到医生和诊所将新
药应用于医疗实践之间的过程往往十分漫长且没有连续性。
美国市场研究咨询机构透明市场研究(Transparency Market Research)公司的
数据显示,美国政府最近发布的一系列纳入《美国复苏与再投资法案》的法
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