CAR-T细胞治疗，血液肿瘤大放异彩.pdf
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证券研究报告
2017 年 8 月 10 日
主题研究
生物创新系列之七：CAR-T 细胞治疗，血液肿瘤大放异彩
观点聚焦
投资建议
我们于 2016 年相继发布了《肿瘤免疫：生物创新系列之一》、《生物创新
系列之二：CD20 靶点单抗，针对淋巴瘤的大品种》、《生物创新系列之三：
PCSK9 抑制剂，降血脂重磅炸弹》、《生物创新系列之四：HER2 靶点单抗，
治疗乳腺癌的重磅产品》、《生物创新系列之五：VEGF 靶点单抗，聚焦眼
底病、结直肠癌领域》以及《生物创新系列之六：君实生物：打造抗体平
台，突破创新靶点》，详细分析了 PD-1、CTLA-4、CD20、PCSK9、HER2、
VEGF 靶点的研发情况和市场规模。本篇作为系列报告之七，详细介绍了
CAR-T 细胞治疗的研发现状并测算国内外市场规模。
理由
血液肿瘤治疗大放异彩。作为肿瘤免疫治疗的主要手段之一，CAR-T 细胞
治疗在白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤的治疗中展现出惊艳的治疗效果。
目前全球 CAR-T 领先的几大巨头公司：诺华、Kite、Juno、Cellectis 在靶
点、共刺激区域、转染方式等方面设计各具特色，诺华 CTL019 即将成为
全球首个上市的 CAR-T 产品。国内 CAR-T 治疗发展紧随美国，百花齐放，
开展的 CAR-T 临床试验已近百项。
挑战与机遇并存。目前 CAR-T 治疗中仍存细胞因子释放综合症、神经毒
性、脱靶效应等毒副作用。我们认为除疗效外，对 CAR-T 毒副作用的预
防和处理也成为决定该技术能否上市的关键因素。避免肿瘤抑制和逃逸、
增强输送能力和特异性成为新型 CAR 设计的目标。不同于传统的药物，
CAR-T 细胞因其特殊的性质如何进行监管也成为一个难点。此外 CAR-T
治疗目前还属于个性化治疗，未来上市后的商业化阶段自动化与智能化是
大趋势。随着技术不断进步，我们相信 CAR-T 治疗也将逐渐走向成熟。
血液肿瘤国际市场空间达 117 亿美元，国内空间 111 亿人民币。我们按
照淋巴瘤和白血病的分类，对每个亚型的市场空间进行了详细测算，认为
CAR-T 治疗全球范围内最大市场在 DLBCL，而国内由于人种差异白血病
空间更广阔，特别是 AML 在技术突破后（解决脱靶效应）有望成为最大
市场。考虑到目前血液肿瘤一线化疗、干细胞移植等治疗方法下患者生存
质量较差且复发率高，我们认为随着 CAR-T 技术不断成熟，未来有望逐
步走向血液肿瘤的一线治疗。此外随着实体瘤技术的不断突破，未来
CAR-T 市场空间更是有望达数百亿美元级别。
盈利预测与估值
我们认为尽管 CAR-T 细胞治疗目前在安全性、商业化、实体瘤治疗以及
监管等方面仍存在较多挑战，但凭借突出的疗效 CAR-T 细胞治疗在血液
肿瘤中将具备乐观前景。建议关注复星凯特、药明巨诺、优卡迪、西比
曼。随着诺华 CTL019 在 7 月 12 日通过 FDA 专家 10:0 一致推荐批准，
r/r ALL 即将成为 CAR-T 治疗的第一个获批适应症；8 月 9 日 Kite 发布消
息 FDA 决定不召开专家会，意味着 Kite 的 CAR-T 产品 KTE-C19 有望紧随
诺华获批上市。国内 CFDA 较大可能跟随美国 FDA 步伐，将对 CAR-T 治
疗出台更清晰完善的监管规定，国内 CAR-T 细胞治疗上市值得期待。
风险
临床进展不及预期；监管政策风险。
目标
P/E (x)
股票名称
评级
价格
2017E
2018E
科伦药业-A
推荐
21.40
37.0
29.3
三生制药-H
推荐
12.50
25.0
19.6
中国生物制药-H
中性
6.80
23.7
20.5
主要涉及行业
医疗保健
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资料来源：万得资讯、彭博资讯、中金公司研究部
强静，CFA
邹朋
何子瑜
分析员
分析员
联系人
jing.qiang@cicc.com.cn
SAC 执证编号：S0080512070005
SFC CE Ref： AWU229
peng.zou@cicc.com.cn
SAC 执证编号：S0080513090001
SFC CE Ref： BCC313
ziyu.he@cicc.com.cn
SAC 执证编号：S0080116050011
88
94
100
106
112
118
2016-08 2016-11 2017-02 2017-05 2017-08
相对值 (%)
沪深300 中金医疗保健
中金公司研究部: 2017 年 8 月 10 日
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目录
CAR-T 细胞治疗：血液肿瘤治疗大放异彩 ....................................................................................... 4
免疫疗法：开启肿瘤治疗的新时代 ............................................................................................. 4
CAR-T 细胞治疗：不受 MHC 分子限制，肿瘤识别和杀伤更高效 ......................................................... 4
血液肿瘤治疗中大放异彩 ........................................................................................................ 6
CAR-T 细胞治疗：乐观前景下挑战与机遇并存 ................................................................................. 7
安全性是焦点 ...................................................................................................................... 7
实体瘤治疗遇多重挑战 ........................................................................................................... 8
新型 CAR-T 设计改造目标：减少脱靶效应&增强疗效是核心 .............................................................. 8
专利纷争持续不断................................................................................................................. 9
如何监管是难点 .................................................................................................................. 10
商业化生产遇挑战................................................................................................................ 10
诺华、Kite、Cellectis：新三巨头领跑国际 CAR-T 治疗 ................................................................. 12
诺华：主打产品 CTL019 即将成为第一个上市的 CAR-T 产品 ........................................................... 12
Kite Pharma：针对 NHL 的 KTE-C19 已提交 BLA 申请，有望紧随 CTL019 上市 ................................. 13
Juno：“火箭头坠落”，首推产品 JCAR015 被终止 ........................................................................ 14
Cellectis：基于基因编辑的新一代通用 CAR-T，细胞治疗新方向 ....................................................... 14
国内 CAR-T 现状：紧跟美国，百花齐放 ....................................................................................... 15
国内多家企业正在进行 CAR-T 研发 ........................................................................................... 15
优卡迪 ............................................................................................................................. 15
西比曼 ............................................................................................................................. 16
科济生物 ........................................................................................................................... 17
博生吉 ............................................................................................................................. 17
CAR-T 全球血液肿瘤市场有望达 117 亿美元 ................................................................................ 18
淋巴瘤：CAR-T 治疗最大的市场，全球市场有望达约 59.0 亿美元 ..................................................... 18
白血病：全球市场有望达 35.9 亿美元 ....................................................................................... 21
多发性骨髓瘤（MM）：全球市场有望达 21.9 亿美元 ...................................................................... 23
CAR-T 国内血液肿瘤市场有望达 111 亿人民币 ............................................................................. 24
淋巴瘤：未来国内市场空间有望达 42.9 亿人民币 ......................................................................... 24
白血病：国内市场有望达 56.4 亿人民币 .................................................................................... 26
多发性骨髓瘤（MM）：国内市场空间约 11.5 亿人民币 ................................................................... 28
图表
图表 1: 肿瘤免疫治疗种类 .......................................................................................................... 4
图表 2: CAR-T 治疗原理 ............................................................................................................ 5
图表 3: 三代 CAR 结构区别 ........................................................................................................ 5
图表 4: CAR-T 在急性 B 淋巴细胞白血病中治疗效果 .......................................................................... 6
图表 5: 血液肿瘤治疗中的新靶点 CAR-T ........................................................................................ 6
图表 6: CAR-T 治疗的毒副作用情况 .............................................................................................. 7
图表 7: CAR-T 在实体瘤中效果不佳原因分析 ................................................................................... 8
图表 8: 未来新型 CAR 模式 ........................................................................................................ 9
图表 9: Kite，Juno，诺华的关键专利............................................................................................ 9
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